Estudos Não-Clínicos de Biodistribuição com Produtos deTerapiaGênica

Os estudos de biodistribuição não-clínica (BD) fornecem dados que contribuem para a interpretação e o design de estudos de farmacologia e toxicologia não clínicos conduzidos para apoiar ensaios clínicos de fase inicial na população alvo. Trata-se de estudos de distribuição in vivo – persistência e clearance de um produto de terapia gênica no local de administração, tecidos-alvo e não-alvo, incluindo biofluidos (por exemplo, sangue, líquido cefalorraquidiano, fluido vítreo).A compreensão do perfil de BD de um produto de TG, após a sua administração in vivo, é um elemento importante do programa de desenvolvimento não clínico. O Guia da ANVISA nº 70 de 27/12/2023, oferece uma definição harmonizada entre as autoridades reguladores e traz considerações gerais para a avaliação da BD de produtos de TG. Com os contínuos avanços científicos no campo da Terapia Gênica, incentiva-se a incorporação deste tópico nas discussões regulatórias sobre o programa não clínico de um produto de TG.Os estudos não clínicos para avaliação da BD podem ser realizados como estudos independentes ou em conjunto com estudos não clínicos de farmacologia e toxicologia. Recomenda-se que os dados de BD estejam disponíveis durante a avaliação e a interpretação dos achados farmacológicos e toxicológicos não clínicos.

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